化工儀器網(wǎng)手機(jī)版
移動(dòng)端訪問更便捷
今日焦點(diǎn) Today's Focus
查看更多+-
近日，重慶市科學(xué)技術(shù)局發(fā)布四批科研項(xiàng)目計(jì)劃。[詳細(xì)]
基因治療罕見心肌病獲進(jìn)展，推出新款藥物
2024年07月25日 09:11:12
來源：化工儀器網(wǎng) 點(diǎn)擊量：3924
當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年7月15日，美國(guó)Lexeo Therapeutics公司宣布其弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)心肌病基因療法LX2006的最新進(jìn)展：在一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)和一項(xiàng)美國(guó)威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院 研究者發(fā)起的 1a期臨床試驗(yàn)中，LX2006 耐受性良好，沒有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。
【化工儀器網(wǎng) 時(shí)事熱點(diǎn)】弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)(Friedreich Ataxia,FA)是一種遺傳性、進(jìn)行性、退行性多系統(tǒng)疾病，由FXN基因突變引起，導(dǎo)致frataxin蛋白缺乏，進(jìn)而影響細(xì)胞內(nèi)線粒體的功能和心臟功能。隨著病情進(jìn)展，患者常出現(xiàn)心肌增厚、肥厚性心肌病和心律失常等心臟疾病。
2024年2月28日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)首款用于治療16歲以上弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)的處方藥Skyclarys，但目前全球尚無治療弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)心肌病的藥物。
當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年7月15日，美國(guó)Lexeo Therapeutics公司宣布其弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)心肌病基因療法LX2006的最新進(jìn)展：在一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)和一項(xiàng)美國(guó)威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院 研究者發(fā)起的 1a期臨床試驗(yàn)中，LX2006 耐受性良好，沒有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善，而且這些改善隨著時(shí)間的推移而增加。
在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，美國(guó)Lexeo Therapeutics公司的弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)(Friedreich Ataxia，F(xiàn)A)心肌病基因療法LX2006耐受性良好，沒有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善。但對(duì)患者生活的影響仍需進(jìn)一步評(píng)估。
LX2006是一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因治療候選藥物，通過靜脈注射治療FA心肌病。該療法能夠遞送功能性frataxin基因，促進(jìn)frataxin蛋白的表達(dá)并恢復(fù)心肌細(xì)胞中的線粒體功能。
在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)(一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)和一項(xiàng)美國(guó)威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院發(fā)起的1a期臨床試驗(yàn))中，LX2006表現(xiàn)出良好的耐受性，沒有與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。心臟生物標(biāo)志物出現(xiàn)具有臨床意義的改善，且這些改善隨著時(shí)間的推移而增加。具體來說，參與者的FXN蛋白表達(dá)水平提高，左心室質(zhì)量指數(shù)(LVMI)顯著降低，側(cè)壁增厚減退，心肌損傷的生物標(biāo)志物也有所減少。
基因治療在罕見心肌病領(lǐng)域取得了重要進(jìn)展，不僅為患者提供了新的治療希望，也為未來心血管疾病的精準(zhǔn)醫(yī)療開辟了新思路。隨著技術(shù)的不斷發(fā)展和研究的深入，相信基因治療將在更多遺傳性疾病的治療中發(fā)揮重要作用。同時(shí)，我們也需要關(guān)注基因治療的安全性和有效性，確保其在臨床應(yīng)用中的可靠性和穩(wěn)定性。
相關(guān)閱讀 Related Reading
查看更多+-
原初引力波探測(cè)收獲重要進(jìn)展 我國(guó)原初引力波探測(cè)實(shí)驗(yàn)實(shí)現(xiàn)首光觀測(cè)
根據(jù)中國(guó)科學(xué)院高能物理研究所公開的消息，我國(guó)首個(gè)原初引力波探測(cè)實(shí)驗(yàn)——阿里原初引力波探測(cè)實(shí)驗(yàn)一期建成并實(shí)現(xiàn)首光觀測(cè)，成功獲取了月球...2025-07-14 16:46:51 -
近日，重慶市科學(xué)技術(shù)局發(fā)布四批科研項(xiàng)目計(jì)劃。2025-07-14 11:07:44
-
貴州公示33個(gè)省級(jí)科技計(jì)劃項(xiàng)目驗(yàn)收結(jié)果
日前，按照《貴州省省級(jí)科技計(jì)劃項(xiàng)目驗(yàn)收規(guī)則（試行）》（黔科通〔2023〕3號(hào)）規(guī)定，現(xiàn)對(duì)33項(xiàng)項(xiàng)目驗(yàn)收結(jié)果進(jìn)行公示，公示時(shí)間為5個(gè)...2025-07-14 09:21:52 -
上半年投放對(duì)外貿(mào)易領(lǐng)域貸款超6100億元！
今年上半年，中國(guó)進(jìn)出口銀行該行投放對(duì)外貿(mào)易領(lǐng)域貸款超6100億元，持續(xù)加大對(duì)外貿(mào)企業(yè)支持力度。2025-07-11 14:44:28 -
《2025年北京市重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室申報(bào)指南》發(fā)布
日前，北京市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)、中關(guān)村科技園區(qū)管理委員會(huì)聯(lián)合發(fā)布《2025年北京市重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室申報(bào)指南》，以加強(qiáng)北京國(guó)際科技創(chuàng)新中心建設(shè)...2025-07-11 10:33:38 -
廣東省擬終止20個(gè)省級(jí)科技計(jì)劃項(xiàng)目
近日，廣東省科學(xué)技術(shù)廳擬對(duì)“空地一體化連續(xù)變量量子保密通信示范網(wǎng)絡(luò)”等20個(gè)項(xiàng)目予以終止?，F(xiàn)公示項(xiàng)目相關(guān)情況(見附件)，公示時(shí)間為...2025-07-10 10:31:45
版權(quán)與免責(zé)聲明
- ①凡本網(wǎng)注明“來源：化工儀器網(wǎng)”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡(luò)有限公司-化工儀器網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品，未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其他方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的，應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用，并注明“來源：化工儀器網(wǎng)”。違反上述聲明者，本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
- ②本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其他來源（非化工儀器網(wǎng)）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀點(diǎn)和對(duì)其真實(shí)性負(fù)責(zé)，不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。其他媒體、網(wǎng)站或個(gè)人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時(shí)，必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源，并自負(fù)版權(quán)等法律責(zé)任。
- ③如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題，請(qǐng)?jiān)谧髌钒l(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系，否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。
