干細胞研究人員以人類胚胎干細胞作為起點,科學家們*次生成了滿足細胞移植和醫(yī)藥用途所需的、大量的生成胰島素的β細胞,它們在大多數(shù)方面都與功能正常的β細胞相當。
在數(shù)年內能夠開展利用這些細胞的人類移植試驗。我們現(xiàn)在離終點線只有臨床前研究這一步之遙。
在你通過多種途徑對它進行測試之前,你永遠不能確定這樣做將是否能夠起作用。我們向三種葡萄糖負荷小鼠給予了這些細胞,它們均作出了適當?shù)姆磻?這真是令人興奮,知道我們能夠做到一直以來認為可能實現(xiàn)的事情,真是令人感到高興。許多人覺得它無法起作用。如果我們證實了這是不可能的,那我將不得不放棄這種方法。而現(xiàn)在我的能量滿滿。
當前他們正在一些包括非人類靈長類動物在內的動物模型中,對這些干細胞衍生的β細胞進行試驗。
1型糖尿病是一種機體殺死自身所有生成胰島素的胰腺β細胞的自身免疫代謝性疾病(延伸閱讀:Science醫(yī)學:新型糖尿病DNA疫苗 )。因此,開發(fā)治療的zui后臨床前步驟涉及保護移植到每個治療患者體內的近1.5億細胞免受免疫系統(tǒng)攻擊。
目前為止它已保護移植到小鼠體內的β細胞細胞免于免疫攻擊達數(shù)月。它們仍然在產(chǎn)生胰島素。能夠通過控制干細胞分化生成葡萄糖反應性的人類β細胞細胞,將加速開發(fā)出新的療法。尤其是,這一進展為等待細胞治療的糖尿病患者提供無限的組織供應打開了大門。
研究小組朝著大規(guī)模生成成熟的功能性人類β細胞取得的這一進展激動不已。這一重要成果有潛力成為I 型糖尿病患者胰島置換的細胞資源,并有可能為發(fā)現(xiàn)一些β細胞療法提高β細胞的生存或再生,以及開發(fā)出一些篩查標記物來監(jiān)測β細胞監(jiān)控和存活,指導疾病所有階段的治療策略提供了一個資源。
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