化工儀器網(wǎng)手機(jī)版
移動(dòng)端訪問更便捷
今日焦點(diǎn) Today's Focus
查看更多+-
2025年上半年液相色譜儀海關(guān)數(shù)據(jù)盤點(diǎn)：進(jìn)口金額高達(dá)14.88億元！國(guó)產(chǎn)液相色譜技術(shù)亟待加強(qiáng)
據(jù)化工儀器網(wǎng)整理，我國(guó)2025年上半年液相色譜儀[詳細(xì)]
自主創(chuàng)新藥研究獲FDA認(rèn)定 眼科罕見病治療迎來曙光
2024年12月30日 14:46:38
來源：化工儀器網(wǎng) 作者：小夢(mèng) 點(diǎn)擊量：7377
由中國(guó)科學(xué)院院士譚蔚泓領(lǐng)導(dǎo)的杭州醫(yī)學(xué)研究所團(tuán)隊(duì)共同開發(fā)出了一種新型核酸適體偶聯(lián)藥物(ApDC)，這款藥物不僅獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥資格認(rèn)定，還是全球首個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的核酸適體偶聯(lián)藥物。
近年來，我國(guó)高度重視罕見病的診斷與治療，也有越來越多的人關(guān)注到這一疾病種類。但在眼科罕見病領(lǐng)域，仍存在早期診斷難、藥物研發(fā)少、有效治療難等問題。然而，最近一個(gè)突破性的成果讓業(yè)界矚目。
近日，由中國(guó)科學(xué)院院士譚蔚泓領(lǐng)導(dǎo)的杭州醫(yī)學(xué)研究所團(tuán)隊(duì)共同開發(fā)出了一種新型核酸適體偶聯(lián)藥物(ApDC)，這款藥物不僅獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥資格認(rèn)定，還是全球首個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的核酸適體偶聯(lián)藥物，這標(biāo)志著我國(guó)在全球罕見病藥物治療領(lǐng)域的研究進(jìn)入了一個(gè)新的高地。同時(shí)，這也意味著ApDC的療效和安全性等科學(xué)價(jià)值得到了國(guó)際權(quán)威機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，未來將有望推動(dòng)其臨床轉(zhuǎn)化和實(shí)際應(yīng)用，為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。
罕見病，因其發(fā)病率低、患者群體小而常被忽視，但這并不意味著它們的威脅就小。相反，由于罕見病的特殊性和復(fù)雜性，其治療手段相對(duì)匱乏，患者往往面臨著無藥可治的困境。因此，每一款新藥的問世，都可能成為改變罕見病患者命運(yùn)的關(guān)鍵。
據(jù)了解，2018年國(guó)家發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，包含121種罕見疾?。?023年發(fā)布《第二批罕見病目錄》含86種罕見疾病，兩批目錄加起來已有207種罕見病，其中就有視網(wǎng)膜色素變性、Leber遺傳性視神經(jīng)病變、視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤等9種眼科的罕見病被納入其中。
葡萄膜黑色素瘤是一種發(fā)生在眼部的罕見卻極具兇險(xiǎn)的腫瘤。由于其早期癥狀不明顯，通常發(fā)現(xiàn)時(shí)已于較晚階段。甚至這種腫瘤還容易通過血液轉(zhuǎn)移至肝臟等其他器官，一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移，患者的平均生存期不足一年。目前，傳統(tǒng)的治療手段如手術(shù)和放療等手段雖可以暫時(shí)控制病情，但往往對(duì)眼部組織造成不可逆轉(zhuǎn)的損傷，甚至可能導(dǎo)致失明，且難以有效治療這一“頑固”的腫瘤。
而ApDC正是針對(duì)這一需求，為現(xiàn)有治療手段的不足提供了全新的解決方案。這種智慧型藥物利用核酸適體作為靶向分子，精準(zhǔn)鎖定并攻擊癌細(xì)胞，釋放搭載的治療藥物，從而減少對(duì)健康組織的損害，并顯著提升治療效果。
實(shí)驗(yàn)證明，前期的大量動(dòng)物實(shí)驗(yàn)已顯示出ApDC的顯著抗腫瘤效果，不僅高效抑制了眼內(nèi)原位腫瘤的生長(zhǎng)，還顯著降低了肝、肺及腦部等多個(gè)關(guān)鍵部位的腫瘤轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn)。
未來，研究團(tuán)隊(duì)將積極推進(jìn)臨床試驗(yàn)，早日實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用，為更多患者帶去生命的轉(zhuǎn)機(jī)。此次ApDC藥物的成功研發(fā)不僅代表了中國(guó)在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新能力，更為全球眼科罕見病治療貢獻(xiàn)了重要的力量。隨著未來進(jìn)一步的研究成果公布與應(yīng)用推廣，相信將為全球其他癌癥治療提供新的方向與思路。
資料來源：杭州醫(yī)學(xué)研究所
相關(guān)閱讀 Related Reading
查看更多+-
醫(yī)藥板塊呈現(xiàn)明顯結(jié)構(gòu)性修復(fù)趨勢(shì)，三條主線被看好
2025年以來，醫(yī)藥板塊在經(jīng)歷長(zhǎng)期估值調(diào)整后，正迎來明顯的結(jié)構(gòu)性修復(fù)。公募基金一季報(bào)數(shù)據(jù)顯示，醫(yī)藥生物重倉(cāng)比例為9.05%，雖環(huán)比...2025-08-04 15:24:00 -
細(xì)胞療法不香了？跨國(guó)制藥頭部宣布三項(xiàng)合作管線終
近日，阿斯利康宣布終止三項(xiàng)細(xì)胞療法合作管線，分別是通過收購(gòu)得到的TCR-T療法NT-125，以及兩款CAR-T療法AZD5851和...2025-07-31 15:24:32 -
我國(guó)創(chuàng)新藥海外授權(quán)交易大爆發(fā)，上半年金額已經(jīng)接近去年全年
2025年7月，恒瑞醫(yī)藥與GSK達(dá)成的120億美元合作協(xié)議，創(chuàng)造了中國(guó)創(chuàng)新藥海外授權(quán)的新紀(jì)錄。數(shù)據(jù)顯示，2025年上半年中國(guó)創(chuàng)新藥...2025-07-31 15:22:45 -
據(jù)悉，截至2025年6月30日，該原料藥項(xiàng)目累計(jì)投入募集資金1.79億元，項(xiàng)目已簽訂合同待支付尾款金額共計(jì)611.07萬(wàn)元，剩余募...2025-07-29 16:02:50
-
近期，華東醫(yī)藥、迪哲醫(yī)藥等多家藥企新藥獲FDA批準(zhǔn)或認(rèn)定
今年上半年，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)16款創(chuàng)新藥上市涵蓋腫瘤、罕見病、感染、眼科等治療領(lǐng)域。而在7月，又有大批藥企宣布新藥已獲FDA批準(zhǔn)臨...2025-07-28 16:09:12 -
新版藥典實(shí)施背景下，制藥企業(yè)微生物實(shí)驗(yàn)室的合規(guī)與發(fā)展之路
在醫(yī)藥行業(yè)，藥典作為藥品質(zhì)量控制的基石，每一次修訂都對(duì)制藥企業(yè)產(chǎn)生影響。2025年新版藥典的實(shí)施，為制藥企業(yè)的微生物實(shí)驗(yàn)室?guī)砹巳?..2025-07-25 17:06:52
版權(quán)與免責(zé)聲明
- ①凡本網(wǎng)注明“來源：化工儀器網(wǎng)”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡(luò)有限公司-化工儀器網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品，未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其他方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的，應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用，并注明“來源：化工儀器網(wǎng)”。違反上述聲明者，本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。
- ②本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其他來源（非化工儀器網(wǎng)）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀點(diǎn)和對(duì)其真實(shí)性負(fù)責(zé)，不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。其他媒體、網(wǎng)站或個(gè)人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時(shí)，必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源，并自負(fù)版權(quán)等法律責(zé)任。
- ③如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題，請(qǐng)?jiān)谧髌钒l(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系，否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。
